AAVnerGene发布下一代单质粒AAV生产平台AAVone®2.1，收获滴度高达约1e16 GCL，完整衣壳率超70％
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马里兰州罗克维尔2026年5月10日 美通社 －－ 美国 －－ AAVnerGene Inc.今日宣布推出AAVone®2.1，这是该公司专有的AAVone®单质粒AAV生产系统的下一代进化版本，旨在提高AAV载体的生产效率、完整衣壳率、制造经济性以及成本效益。
AAVone®2.1在细胞培养中达到了约1x1016基因组拷贝（GC）L的产量，且在收获时完整衣壳率超过70％。相比AAVone®1.0以及传统多质粒AAV生产系统（常产生较高比例的空衣壳），这代表着重大进步。 该平台已在多种AAV血清型中验证了性能，并证实其与基于HEK293的细胞系及现有生产工艺流程相互兼容。
这些改进有望降低质粒需求量、培养体积、纯化负担、处理步骤、处理时间及生产成本，同时提升整体载体质量。 通过解决AAV生产中的关键瓶颈，AAVone®2.1旨在为基于AAV基因治疗项目的临床和商业规模化生产提供支持。
AAVnerGene首席技术官王启钊（Qizhao Wang）博士表示：“AAV生产仍然是基因治疗领域面临的最重大的技术和经济难题之一。 传统多质粒体系已在行业内应用数十年，但在生产效率、空衣壳比例以及纯化复杂性方面的局限，持续给研发和商业化带来障碍。 AAVone®2.1通过简化的单质粒体系，直击这些难题，提高了载体生产效率和完整衣壳率。 ”
AAVnerGene首席执行官于道展（Daozhan Yu）博士表示：“AAV基因治疗持续面临商业化难题，其中生产成本、载体质量及工艺可规模化是最关键的制约因素。 AAVone®2.1有让AAV生产变得更简单、更可规模化、更具成本效益的潜力，助力更多AAV基因治疗项目在临床和商业化方面变得可行。”
AAVnerGene的合作伙伴已获得该技术授权，并正在利用该平台推进多个AAV基因治疗项目的开发。 该公司的目标是提供赋能型技术，以帮助克服生产障碍、降低开发成本，让更多基因治疗项目最终惠及患者。
关于AAVnerGene Inc.
AAVnerGene是一家总部位于马里兰州的生物技术公司，致力于开发可解决AAV基因治疗领域瓶颈问题的解决方案，涵盖生产、毒性、表征分析及递送等环节。 旗下平台包括AAVone®、用于效价及rcAAV检测的AAV－Q平台、用于衣壳工程的ATHENA平台，旨在提升AAV基因治疗药物开发中的生产效率、质量、规模化能力、效率及安全性。
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AAV2.1：收获时滴度高达约1e16 GCL，完整衣壳率超70％